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基因治疗时代来临 罕见病能够得到治愈?

2021-10-22 | 2244

多种方法被批准用于治疗血癌和一些罕见疾病——它们可能很快成为标准治疗

基因治疗

自 1990 年代首次进行人体概念验证试验以来,基因治疗已经取得了长足的进步。这种方法,包括修复或替换致病基因或改变其活动已经取得了一些显着的成功和一些毁灭性的失误。在过去十年中,这些极端的起伏已经趋于平稳,现在各种形式的基因治疗开始快速发展。这份特别报告探讨了该领域如何超越其早期的失败并成长为涵盖基因组医学是什么以及它可以实现什么的不断扩大的愿景。

在过去的几年里,不仅学科发生了变化,而且基因治疗的定义也发生了变化。今天,该领域不仅包括对细胞 DNA 的直接、永久变化,还包括基因如何翻译成蛋白质的瞬时变化。研究人员现在报告了许多成功案例:他们已经减轻了一些失明病例,治愈了癌症,解决了镰状细胞病的根本原因,并开始治疗先天性疾病,如脊髓性肌萎缩症,否则这些疾病可能会致命。

基因治疗的历史有很多需要克服的,无论是在声誉上还是在实验室工作台上。早期的悲剧导致了各种各样的科学估计——虽然许多研究人员完全离开了这个领域,但其他人开始寻求预防一些最严重副作用的方法。其结果是一系列新的病毒载体,经过工程设计以更安全、更有效地将其遗传货物整合到基因组中,以及其他工具的快速采用和开发,例如被称为 CRISPR 的诺贝尔奖获得者技术。

基因治疗不仅弥补了其不稳定的开端,而且该领域不仅恢复了其科学,还恢复了其声誉。许多人现在将这种方法与看似神奇治愈的潜力联系起来,这种联系既有害也有帮助。对于患者和公众而言,此类治疗的潜力与其说是恐惧,不如说是带来了巨大的希望。伴随着这种希望而来的是其他问题:过度预期、可负担性和可访问性问题。当前的基因治疗方法价格昂贵且不易获得,这两个问题都限制了它们的可能范围。解决这些问题可能是该领域的下一个重大挑战。